比较效果研究是指全面分析患者特征数据和疗效数据，比较多种干预措施的有效性，从而寻找针对特定患者的最佳治疗途径。医疗护理系统实现比较效果研究，将有可能减少过度治疗或治疗不足，从而减轻给患者身体带来的负面影响，降低医疗费用。

通过大数据收集分析，医生可以更好地判断患者病情。如通过大数据分析发现充血性心力衰竭患者的颈静脉会扩张。因此，医生可根据颈静脉扩张的检查判断个人是否患有充血性心力衰竭。而颈静脉检查只需用手触摸即可，既辅助医生诊断，又节约了高昂的治疗检查费用。

美国Lumiata公司首次提出“医疗图谱”，将电子病历和病理生理学等数据整合起来，并通过图谱分析的方式模拟人类的多维推理过程，进而预测出患者会需要什么，以及何时需要。Lumiata利用这些数据还可以分析和预测一个人群整体的健康状态。Lumiata通过把数据转化成图谱可以更有效地对患者分类，并获得更准确的关于症状、药物、病情的风险因素、医生诊断等处方信息。医生利用图谱可对患者做出更迅速、更有针对性的诊断。如Lumiata在一个有数百位患者的急救中心进行试点，结果显示患者分诊时间缩短了30%～40%。

利用癌症领域权威的图像分析算法，对海量医学影像信息自动分析，并针对多个疾病建立模型库。未来患者在面临新的影像检查时，可选择对自身的影像建模，与历史影像匹配，找到类似患者的病历，辅助诊疗方案的制定。此外，未来的医学专业搜索引擎可帮助用户上传图像，并作为搜索的参数，帮助患者找出最匹配的过往患者或治疗的手段。以海纳医信为例，其在医学影像大数据方面取得了基于超声血管斑块的分析、肺结节的自动检测和匹配等科研成果。

根据患者的遗传变异情况、患者对特定疾病的易感性以及特殊药物反应之间的关系，在药物研发和用药过程中进行个性化处理，改善医疗保健效果，还可以减少某些不必要的处方用药，从而降低医疗成本。苹果公司前总裁史蒂夫·乔布斯的医生们能够基于乔布斯的特定基因组成，按所需效果用药。如果癌症病变导致药物失效，医生可以及时更换另一种药。通过大数据技术开发的个性化药物延长了乔布斯的生命。

通过大数据收集和分析，可实现远程监护，对慢性病进行管理。如充血性心脏病的症状之一是体重增加，通过远程监控体重可监测充血性心脏病的发生，提醒医生及时采取治疗措施，避免突发状况。远程监护可以查看患者是否正在遵从医嘱，从而确定今后的用药和治疗方案。远程监护还可减少患者住院时间、减少急诊量，提高家庭护理比例和门诊医生预约量。

利用大数据技术，探索患者特定的就诊行为，便于医疗资源的合理配置，提供疾病就医导航、健康自我检查等服务。

通过收集分析药品相关的大数据，制药公司可以参与分担治疗风险，如基于治疗效果制定定价策略。欧洲已有一些基于卫生经济学和疗效的药品定价试点项目。一些医疗支付方正在利用数据分析衡量医疗服务提供方的服务，并依据服务水平进行定价。医疗服务支付方可以基于医疗效果进行支付，可以与医疗服务提供方进行谈判，衡量医疗服务提供方提供的服务是否达到特定的基准。这有利于医疗支付方控制医疗保健成本支出，患者也能够以合理的价格获得基于疗效研究的创新药物，而制药公司可获得更高的市场准入可能，也可通过创新的定价方案推出更有针对性疗效的药品，获得更高的收入。