第24章 最新资讯全世界主要帕金森干细胞和基因临床

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治疗快讯

Major Parkinson's stem cells and gene clinic in the world全世界主要帕金森干细胞和基因临床

国家地区名称简介

1 Blue Rock美国使用试管婴儿胚胎中的干细胞来生产替代神经元一期临床成功，一年后12名患者11名运动改善。二期2024年将开始2 STEM-PD欧洲人类胚胎干细胞的多巴胺能神经元植入患有中度帕金森病、50-75岁患者的大脑。已于2023年进入临床

3睿健武汉 IPSC干细胞2024年1月已经开始临床试验。

4跃赛生物上海外源DA神经细胞 IPSC干细胞项目已干2022年底携手瑞金医院启动采血IIT

5慧心医谷BJ自体iNSC-DAP已

经在首都医科大学宣武医院

诱导神经干细胞分化的多巴胺能前体细胞

6苏州士泽苏州IPSC临床获批上海东方医院。2024年1月已经进入临床试验。

7 Aspen美国自体iPSC细胞面向中重度帕金森病患者的1/2a期临床试验，2014年将开始临床

8东京大学日本IPSC 2018年东京开始一期，2024年开始美国临床9 Hope美国间充质干细胞2期临床试验结果即将公布

10中科院郑州ESCS干细胞郑州大学第一附属医院

11 Biostar韩国自体脂肪干细胞治疗帕金森病(间充质干细胞)日本厚生劳动省批准，已经于2023年12月在东京新宿诊所开始治疗

12 S.Biomedics韩国hESC神经前体细胞TED-A9疗法1/2a期2023年1月获批，试验在2023年上半年在 Severance医院进行。于2024年2月完成12名患者。高度纯化的多巴胺细胞移植过程针对壳核的三个部分;前部、中部和后部，每个壳核有三条轨道。双侧壳核在单次外科手术中接受了细胞移植，细胞注射在每个轨道内的三个点

13 Kenai美国RNDP-001是IPSC多巴胺祖细胞使用FUJIFILM

Cellular的制造和开发服务。2024年年内启动临床

14拜尔德国美国AB-1005基因疗法(AAV2-GDNF)lb期11名患者18个月评估达终点，2024年上半年开始二期临床

16上海信念上海AAV病毒载体的 AADC基因湖南湘雅医院已经启动临床试验，瑞金医院启动临床

17天泽云泰上海帕金森AADCD基因疗法VGN-R09bIND获得受理子公司上海泰昶生物

近一个月来，帕金森病治疗领域的研究和药物开发继续取得了显著进展。以下是最新的一些进展和发现：

1.**中国科学院深圳先进技术研究院的新疗法**：该研究院的路中华、戴辑、鲍进团队在《细胞》杂志上发表了一项研究，提出了一种新型神经调控技术，用于治疗帕金森病。这种技术通过特异性调控运动“油门”D1神经元所在的神经环路，从而干预帕金森病。在非人灵长类动物实验中，该疗法显示出精准靶向干预帕金森病累及的关键神经环路的潜力，为临床治疗提供了全新的策略。

2.**武汉睿健医药科技有限公司的新药**：国家药品监督管理局正式批准了睿健医药的帕金森新药NouvNeu001的IND（新药临床研究审核）申请。这是全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。NouvNeu001通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，以期达到综合性的治疗效果。

3.**SNP201注射液的研发**：SNP201注射液是一款α-突触核蛋白抑制剂，旨在减少α-突触核蛋白以延缓或阻止帕金森病的发病情况。α-突触核蛋白与帕金森病的进展密切相关，因此，该药物的开发为帕金森病的治疗提供了新的靶点。

4.**全球抗帕金森药物研发情况**：据CPM新药监测研发数据库的数据，全球已有52种帕金森病药品完成了上市申报，同时有281种药品在全球范围内积极研发中。这表明全球范围内对帕金森病治疗药物的需求和研发活动依然十分活跃。

5.**《柳叶刀》杂志的帕金森病专题**：为了讨论帕金森病治疗的现状与未来，《柳叶刀》杂志发布了帕金森病专题，这表明国际医学界对帕金森病的关注和研究正在持续加强。

这些最新的进展和发现表明，帕金森病的治疗研究正在不断深入，新的治疗方法和技术正在不断涌现，为患者带来了更多的希望。随着研究的不断推进，未来有望出现更多有效的治疗手段，以改善帕金森病患者的生活质量和延缓疾病的进展。