1.2 生物制药行业的特征

对于我们大多数人来说，我们可能不了解传统制药和生物制药之间的区别，因此，在这里做一些简单的描述。传统制药是指制药公司通过基于植物和化学物质的化合物，制造出可以治愈或控制疾病并保护我们免受感染的药物。在传统制药业有少数主导该行业的大型制药公司（Big Pharma）。根据其规模和策略，大型制药公司可能会在公司内部进行研发，也可能会向学术界、其他传统制药公司或生物制药公司寻求药物的引进授权。

生物制药则是生物学的应用，它试图通过复制或改变活细胞的功能，使其更可预测以及更可控。生物制药行业利用基因学研究的进展来开发针对人类疾病的产品，其在治疗某些棘手的疾病方面，比如癌症和自身免疫性疾病等，具有非常广阔的前景。

生物制药与传统制药之间的区别还在于药物的生产方法：前者在细菌、酵母以及哺乳动物细胞等活生物体中生产，而后者通过一系列的化学合成来生产。在大多数情况下，生物药就是蛋白质，不过我们已经看到核酸作为药物进入了竞争。生物药通常有很大的分子量，这就是我们称其为大分子药的原因。从结构上讲，生物药非常复杂，对温度很敏感，在大多数情况下，这些产品必须在低温（2～8℃）下存储，以确保其结构的完整性，这是因为大分子尤其是蛋白质的活性与它们的三维结构直接相关，基于蛋白质的药物如果在不良条件下存储或运输，就会有丧失活性的可能性。因此，有效的“冷链管理”至关重要。此外，大分子尤其是蛋白质在本质上往往是异质的，这意味着同一蛋白质的多种形式通常可以在任何给定的制剂中共存（这些变体我们称为同源异构体）。

整个生物制药行业仍然非常年轻，从基因泰克研发重组人胰岛素开始，也就40来年。如果考虑由生物制药公司生产的药物数量，以及生物药可能需要长达十余年的时间才能真正地实现商业化，那么，我们已经可以看到该行业将会对未来人类的健康产生巨大的影响。生物制药领域充满了惊人的发现，这些发现继续改变着医学的未来。

随着现代生物技术的发展，生物制药行业取得了越来越多的成就。在这里，我们总结一下生物制药行业的特征。

第一，高科技。这主要体现在高水平的高科技人才和技术手段上。生物制药是知识密集、高科技、高度集成的多学科相互渗透的新兴产业。例如，基因工程药物的上游技术是靶向基因的合成、纯化和测序，基因克隆导入，培养和筛选工程菌；下游技术涉及目标蛋白的纯化和工艺扩增、产品质量检测和保证。生物制药成果的应用扩大了疾病的研究领域，按目前的速度，人类健康水平的大大提高指日可待。

第二，高投资。生物制药需要大量投资，主要用于新产品的研发、工厂建设和设备配置，并且成本随着难度的增加而增加。显然，充足的生物制药开发资金对于维持其成功至关重要。

第三，时间长。从药物发现到最终上市，生物制药需要经历几个阶段：早期研究、临床试验、市场化（见图1-1）。

第四，高风险。生物制药产品的开发具有很大的不确定性风险。一般而言，生物制药产品的成功率仅为4%～10%，但开发可能需要8～12年的时间。另外，市场竞争的风险也在增加。

第五，高回报。生物药具有高回报率。由于新药将形成技术垄断地位，通常花费2～3年的时间就能收回新药（尤其是专利产品）的成本，并且收益可能高达10倍甚至更多。

图1-1 生物制药阶段概要

注：上市准备（包括销售团队建设）可以在Ⅱ期临床阶段开始。