第1章 生物制药基础

1.1 什么是生物制药

生物制药（biotech）技术革命正迅速成为历史上最伟大的科学和医学革命之一。即使在生物制药领域工作的科学家和专业人员中，“生物制药学”（biopharmaceutics）一词的含义也经常引起歧义。狭义的“药学”（pharmaceutics）指药物生产以及使用的科学领域。我们在“pharmaceutics”这个词前加上一个前缀“bio”（源自希腊语“bios”），就是“生物制药学”。“bio”与生物体或组织有关，将“药学”的领域扩展到生产和使用生物体或组织的科学领域。

根据《中华人民共和国药典》（2010年版）三部对于生物制品的定义，生物制品是以微生物、细胞、动物或人源组织和体液等为原料，应用传统技术或现代生物技术制成，用于人类疾病的预防、治疗和诊断的产品。随着现代生物技术的不断发展，生物制品的概念已等同为生物药。根据生物制品不同的用途，可将其分为预防用生物制品、治疗用生物制品以及诊断用生物制品三大类。生物制品主要包括：疫苗、抗毒素及抗血清、血液制品、细胞因子、生长因子、酶、体内及体外诊断制品，以及其他生物活性制剂等。世界上批准用于治疗用途的第一种生物制品是重组人胰岛素，由基因泰克开发，并在1982年由美国礼来公司销售。该生物制品的批准标志着现代生物制药的开端。

生物制药公司和世界上所有类型的公司没有什么不同。所有小型公司面临的风险，生物制药公司都要面对。除此之外，生物制药公司还有与其他公司不同的风险。生物制药公司需要使用大量资金来开发产品，有些产品的开发费用甚至高达数十亿美元。除了这些近乎天文数字的资金需求之外，生物制药行业也是所有行业中监管最严格的行业之一。尽管存在这些挑战，生物制药行业仍然让人激动不已。只有通过不懈的努力和坚持，才能将伟大的药物发现转化为改善人民生活和健康的产品。

在生物制药行业，小分子药物通常不被视为生物药。但是，新闻界、商界以及金融界，当然也包括在该领域工作的科学家以及专业人员，经常将生物药的定义扩展到囊括不是通过生物技术制造的药物。也就是说，生物药已成为许多生产创新药特别是高科技药物的公司的常用术语。

在开发生物药时，公司通常会申请专利，从而获得该药物的专有生产权，这是生物制药公司可以收回开发生物药的投资成本的主要手段。在美国，食品药品监督管理局（F D A）对包括生物药在内的药物商业化销售实行严格监督和管控，即使在药物上市后，仍对其性能和安全风险进行监控。在中国，执行类似监管功能的机构是国家药品监督管理局。中国国家药品监督管理局借鉴了美国FDA在药物监管方面的先进经验，对生物药实行监督的内容主要包括注册的审批、生物药的批准以及药品上市后的监管等。