1.21　靶向制剂诞生居然和白血病有关

“乐哥哥，我最近看了一部电影，简直是最近几年国产电影的封神之作啊！我这样的铁血男儿都忍不住流下了两行热泪。”

“什么电影让宝哥如此激动啊？难道是《熊出没》又出续集了？”

“严肃点，这和你们药学专业有点关系呢！电影名字叫《我不是药神》。”

“这都是2018年上映的老片子了，你怎么现在才看？”

“谁不知道我‘日理万机’啊！这几天才腾出宝贵时间去看了一下，你说电影里面治疗白血病的药物格列宁，市面上真有这个药吗？”

“格列宁这个药名在现实中是不存在的，不过电影主人公和药品在现实中都有对应的原型，有一个商品名与它非常相似的药品叫‘格列卫’，也是治疗白血病的靶向药物。”

“这个药很贵吗？”

“这个说来话长，我给你讲讲这个药物的前世今生吧！格列卫的通用名叫甲磺酸伊马替尼片，主要用于慢性粒细胞白血病的治疗，也用于成人恶性胃肠道间质肿瘤的治疗。在电影当中，格列宁是白血病患者的救命神药，现实中甲磺酸伊马替尼片也是慢性粒细胞白血病患者的靶向治疗药。”

“我经常听说白血病，它还分好几种类型啊？”

“是啊！白血病是造血系统的恶性肿瘤，俗称‘血癌’，发病率约为5.74/10万。白血病大致可分为急性和慢性两大类：急性白血病发病急，病死率高；慢性白血病发病缓慢，较为隐秘，早期基本无症状，常在后期检查时发现。慢性白血病又可以分为慢性粒细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病。其中慢性粒细胞白血病是最常见的一种类型，约占成人白血病的15%。慢性粒细胞白血病患者的骨髓产生大量粒细胞，挤压了正常细胞的生存空间，进而出现贫血、免疫功能障碍等症状，最终可能导致死亡。慢性粒细胞白血病与费城染色体异常有关。”

“我记得以前老听说白血病需要做骨髓移植，口服药物和骨髓移植相比，哪个治疗效果好呢？”

“骨髓移植需要找到配型相同的骨髓捐赠者，手术风险也很大，有一定的局限性，口服药适用人群更广泛。伊马替尼片是由诺华公司研发的靶向口服药物，它可以抑制酪氨酸激酶的活性，而这种酶只存在于肿瘤细胞中，不存在于正常细胞中，所以药物可以分辨肿瘤细胞和正常细胞，只针对肿瘤细胞产生作用，这种作用被称为靶向作用。

伊马替尼片是癌症治疗中第一个真正意义上的靶向药物，为后续很多癌症的治疗起到了重要的参考作用。在这个药出现之前，慢性粒细胞白血病患者的生存期是3～5年，通过这个药的治疗，患者的生存期可以达到10年以上。当然这个药的价格也和它的药效一样惊人，最初上市时，价格是每盒2万多元人民币，1盒药大约是患者1个月的用药量。”

“怎么这么贵啊？厂家可以考虑一下薄利多销嘛！”

“任何新药上市之前都要经过漫长的过程，有各类分子结构的筛选、合成、动物实验、临床实验，失败率也很高，企业投入很多金钱和时间，最终却可能一无所获，这也导致很多企业不愿意研发新药。为了提高企业的积极性，新药上市会有一个专利保护期，这个时间一般是20年。这20年的保护期不是从药品上市那天算起，而是从企业早期的化合物筛选阶段就开始了，一般药品上市后的独家生产时间不到10年。在这段时间里，企业需要回收成本，获取利润。专利期一到，就会有很多厂家生产仿制药，这个药的价格和利润就会下降。

“现实生活中的格列卫是治疗白血病的靶向药物，被誉为靶向药的里程碑。从最开始的基础研究到最终上市，花费了50年的时间和数十亿美元的成本。治疗白血病的药物不属于常见病用药，患病人数本来就比较少，分摊到每个患者身上，成本就会更高。随着药物上市时间逐渐增长，一些患者会出现耐药的情况，厂家还要继续研发第二代产品（图1-11），比如甲磺酸伊玛替尼就出现了耐药性和患者不能耐受的情况，后面又开发了第二代产品达沙替尼和尼洛替尼。这些都是导致新药上市价格很贵的原因。”

“这个靶向制剂现在有仿制药吗？”

“目前这个药已经过了专利保护期，国内几家药厂的仿制药也都上市了。每盒仿制药的价格在1000多元，多地也将该类药物纳入了医保，大大减轻了患者的负担。

2018年5月1日，我国政府将抗癌药的进口关税降至零，2018年6月又确定了加快境外已上市新药境内审批的政策。老百姓未来将会用到更多、更便宜的新药。”

【用药小贴士】靶向制剂可以直接作用于病灶，针对性更强。