20世纪末，循证医学对医学发展的贡献已得到较为广泛的证实，并以其丰富的科学内涵、相应的理论体系和研究方法渗透到医学及相关的各领域。它与药学学科的结合，产生了循证药学这一概念。

循证药学（evidence-based pharmacy）是将追求证据、遵循证据的理念与临床药学学科相结合，并全面应用于现代药物治疗实践过程中，以达到合理用药目的的综合性应用学科。循证药学强调尽量以最新、最可靠的客观依据进行药物治疗，倡导以现有的最好研究结果进行治疗方案制订与评价、治疗指南制定与修订，以及与药品有关的医疗卫生决策等。循证药学是在循证医学的基础上产生的，是社会和科学技术发展的需要和必然。最简单的循证医学与循证药学的表述是：以科学证据为基础的临床医学与临床药学。

按照循证药学的基本理念与要求，临床药师在临床药学实践中，应提供、收集、评价科研证据，评估证据在临床实践中的作用，并以此作出临床药物治疗决策。证据是围绕药物应用方法开展的临床药学研究结果，是循证的基石，收集与评价是求证阶段，而临床用药实践则是用证的过程。

循证药学是临床医学和临床药学实践的一种必然趋势，它的提出是实现合理用药这一目标最值得推崇的途径，也是临床药学实践发展的重要策略。循证药学的发展应该得到广大医、药工作者的认同，也应该受到临床药学工作者的重视，并在一系列的具有临床药学特色的实践过程中得到不断的完善和总结。

循证药学与循证医学是一脉相承的科学体系，两者共同构成了现代临床药物治疗学的基础。循证医学的提出，给临床科研和实践带来了新的活力，倡导了一种新的研究思路和思维方式。而循证药学有其自身的药学实践和理论基础，在特定的发展范围内与医学科研实践相交叉，充分显示其实用的特色，凭借认真而又细致的 “循证”思想及理念受到广泛的重视。

循证药学作为一种新的临床药学实践模式，以利用当前最佳证据解决临床用药实际问题为主要特征。因此，在循证药学的实践过程中，“证据”及其质量是关键。

循证药学的 “证据”按研究方法不同，可分为原始研究证据和二次研究证据两类。①原始研究证据是对直接在患者中进行的药物试验研究所获得的第一手数据进行统计学处理、分析、总结后得出的结论，主要包括随机对照试验（randomized controlled trials，RCT）、交叉试验（如药物生物等效性试验）、前-后对照研究、队列研究等。②二次研究证据是尽可能全面地收集某一问题的全部原始研究证据，进行严格评价、整合处理、分析总结后所得出的综合结论，是对多个原始研究证据在加工后得到的更高层次的证据。包括系统评价、临床实践指南、药物经济学研究等。高质量的随机对照试验结论或高质量的系统评价结果，是循证药学最高级别的证据（“金标准”）。

科学客观的研究多为多中心、大规模、前瞻性的随机对照临床试验，跨国的几十家、上百家甚至数百家医院共同参与，对成千上万的患者进行长达3～5年甚至更长时间的追踪观察，研究结果更具有说服力。随机对照临床试验遵循了科学研究设计的两个重要原则，即随机和对照原则，减少了试验中由于各种主观或客观条件所造成的偏倚，从而使结论更加真实可信。

但是，由于受人力、物力和时间的限制，大多数临床试验的样本量很小，受试对象往往局限于某些特征人群，不足以消除随机误差对结果的影响，而且，不是所有双盲随机对照试验都是高质量的。因此，在应用其结论进行临床决策之前，必须对该试验的质量进行评价，并将资料进行整合，从而获得比较客观的结论，用于指导循证药学的实践和科研工作。因此，引入了系统评价的方法。系统评价可以说是一种科学研究，是最佳的间接证据来源。它是一种严格评价文献的方法，针对某一具体临床问题，采用临床流行病学减少偏倚和随机误差的原则和方法，系统全面地收集、选择、严格评价全世界所有已发表或未发表的临床研究结果（除了已经发表的原始文献，系统评价还强调作者与同事、专家、政府有关部门、基金会以及药厂广泛联系，未发表的文献资料如毕业论文、学术报道、会议论文集、内部资料、其他语种的有关资料以及正在进行的试验研究，全面地获得信息，最大限度地减少各种形式的偏倚），筛选出符合质量标准的文献，进行定性或定量评价，获得较为可靠的结论。

药物应用评价（medication-use evaluation，MUE）是一种改进用药行为的方法，着眼于对用药过程的评价和改进，以达到优化患者治疗结果的目的。药物应用评价可用于一个药物或一类药物，疾病状态或条件，药物应用过程（如开处方、药品调配、给药和监测）或特殊治疗的结果。其主要目的包括评价药物治疗效果、优化药物治疗方法、防止发生与药物相关的问题、提高患者的安全性、最大限度地降低药物治疗费用等，最终使药物应用达到安全、有效、经济这一合理用药标准。

药物评价方法确定被评价药物后，尽可能系统、全面地收集全世界所有已发表的临床研究报道，用统一、严格的标准对报道的研究质量进行客观评价，筛选出质量合格者进行定量或定性分析，得出明确、可靠的结论。此方法是按Cochrance系统评价的基本原则进行的。另外，还可通过进行高论证强度的随机对照试验（研究对象有明确的纳入和排除标准、随机分组进行同期对照、尽可能采用盲法和安慰剂对照、以满意终点为疗效判断标准）来评价药物疗效、治疗方案等。通过随机对照试验发表的结论，使临床实践中选用药物时更有证可循。

基本药物是指满足人们重点卫生保健需求的药物，是从大量的临床应用药物中，经过科学评价遴选出的在同类药物中具有代表性的药物。WHO基本药物于2000年开始接受循证的理念和方法，2003年起WHO正式运用循证药学方法和系统评价的证据进行基本药物的遴选工作。我国国家食品药品监督管理总局药品评价中心在2002年基本药物调整工作中进行了循证评价的试点。循证评价强调系统、全面地检索证据，科学、客观地评价证据以及合理地使用证据。2003年3月12日，食品药品监督局（SFDA）药品评价中心在北京召开了 “循证评价在基本药物目录遴选中的应用研讨会”，采取多种办法深入开展疑难品种循证评价研究，以逐步探索出一套相对完善的药品循证技术规范。近几年，国务院为了推动医疗改革，应用循证评价方法并集合国内部分地区基层用药的研究成果与指定地方基本药物目录的工作经验，制定社区、基层、农村基本药物目录，编制农村、基层常用药品用药手册和用药指南等。同时，将逐步把基本药物与标准治疗指南相结合，加强药物经济学研究。

药物临床试验是在志愿者或患者身上所进行的系统科学研究，为药物研发过程的关键环节之一。回顾历史，“神农尝百草”是简单、原始、经验型的临床试验；随后，临床试验在方法学上有了很大的发展和进步。药物临床试验所采用的 “随机”、“对照”、“盲法”、“安慰剂”等科学方法，都是循证药学所要求和强调的。在符合伦理学要求的基础上，遵循循证原则进行的临床试验，其结果的可信度增加，对临床决策有很大的帮助。

新药研发不断创新，如何获得科学的研究结论，这不仅需要 《药物临床试验管理规范》（Good Clinical Practice，GCP），而且也需要循证理念和方法。新药研究评价方法是否得当，试验药品是否比对照药品好，单靠两三篇临床随机对照试验的文章尚难准确得到结果，需要多中心、高质量研究成果的积累。循证药学对已有随机对照试验、临床对照试验文献进行系统评价，在现有研究水平上得出更具指导性的结论，并将有助于提高后续研究的严谨性与科学性。循证药学更重要的意义在于推动临床科研工作尽可能选择目前论证强度最高的随机双盲试验，或论证强度较强的非盲法随机对照试验，从而使以保证临床试验科学性为核心的GCP与循证药学相互促进、相得益彰。

目前，循证医学和循证药学研究得较多的证据，绝大多数都是 “防治性的回顾性研究”，即对已有文献资料的研究。虽然基于这种研究方式的证据能够为临床医师和临床药师的决策带来很大的帮助，但是毕竟存在一定的局限性。药学研究工作者对新药开发和研制的步伐越来越快，新药不断出现，老药的新适应证也不断出现，使得针对这些特殊对象的临床研究成为临床药学实践的一个重要组成部分。因此，医药工作者应该按照循证药学对随机对照试验的要求，专门设计和完成高质量的药物临床试验，进行 “前瞻性的研究”，使药物临床试验得出的结果更为可靠，为临床药物治疗决策提供最佳证据，提高药物治疗水平。前瞻性研究不仅包括使新药的临床应用有充分的依据，更广义的说法是，对于患者应用于某一种药物的疗效评价不仅是使药物治疗达到临床指标上的满意，还要看终点指标，即预后，这包括有效寿命、总死亡率、疾病、重要事件（如急性心肌梗死、呼吸衰竭、脑卒中、猝死）、生活质量及卫生经济学指标（成本-效益比）等。

临床药学的核心问题是合理用药，确保患者用药安全、有效、合理。我国目前的临床药学工作大多只停留在治疗药物监测、处方分析、药物不良反应监测和用药咨询方面，而参与临床药物应用尚少，有待提高。

循证药学要求临床药师必须清楚各种药物的治疗方案是否有证据，以及证据的力度如何，这是循证药学的精髓所在。依据循证药学理念，开展临床药学工作必须注重药物的基础研究成果，临床药师应该掌握丰富的基础知识，在尊重证据的基础上，客观评价药物的疗效和不良反应，既注重两者的普遍性和多发性，又考虑患者的个体性和适用性，以确定最佳的给药方案。

药物经济学（pharmacoeconomics）是以经济学原理为基础，融合卫生经济学方法创建的一门新型边缘学科。它应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科的研究成果，全方位地确定、测量、比较分析不同药物治疗方案和其他方案（如手术治疗）以及不同医疗或社会服务项目（如社会养老和家庭病床等）的成本、效益、效果和效用。从药物经济学角度出发，治疗疾病时药物选用应同时满足 “安全、有效、合理、经济”的原则。药物经济学把用药的经济性、安全性和有效性处于同等的位置，其目的不仅是简单地节约卫生资源，而是更有利于合理用药，减少药物不良反应和药源性疾病，以减轻患者的经济负担等。

循证药学观念的提出，为中药治疗规范化，以及在国内乃至国际上的发展提供了更为广阔的空间和令人期待的前景。借鉴循证药学的原理、方法和研究成果，可最大限度地发挥中医、中药治疗注重终点结果和生存质量的优势和特色，将为中医药的现代化研究提供一种有价值的参考信息，以科学可靠的规范和标准建立其疗效和安全性评价体系，促进中医药的发展。

药品监督管理部门依据循证药学提供的资料（证据）制定切实可行的政策法规。生产企业依据循证药学对某一药品进行全面评价，从而选择新药的研发方向。另外，制定非处方药（OTC）药品目录、医疗保险目录都离不开循证药学信息的支持。

循证药学的理念应贯穿于用药行为的始终。除了上述应用，循证药学的提出，还给其他有关药物应用方面的发展带来了新思路。如，有助于临床药师深入临床参与治疗，使得临床药学不再局限于实验室的工作，而是真正在临床实践中发挥作用；临床药学的学习成为终身学习的方式，在临床上开展继续教育，一方面关注药物治疗的新证据，另一方面促进临床药师工作素质和水平的提高。循证药学有助于药品信息资源的建立，有助于科学的药学服务系统的建立等。

循证药学提供了一个较之经验药学更为合理的方法学。尽管如此，循证药学目前还存在一些局限，如循证药学国际上尚无规范统一的定义、适用原则尚未完全明确、循证医学和循证药学的范畴尚存争论，这些都给循证药学的发展带来了制约。不过可以预见，随着信息技术和逻辑方法的不断成熟和发展，循证药学理论将会不断完善，从而促进临床药学的发展。