用药的剂量与疗效的关系是以剂量为横坐标，以疗效为纵坐标绘制成量-效曲线，大都为S形。药量达到一定剂量或浓度才产生效应，称为最小效应量或最小效应浓度，或叫做阈剂量。随着剂量或浓度的增加，效应强度呈一定斜度增加，但到一定程度，剂量加大而效应不再增强，称为最大效应。起治疗作用而不引起中毒反应的剂量为有效量。在曲线中央部最大斜度相应的剂量称为半数有效量（ED ₅₀）。以此类推，如使半数动物死亡的药物剂量，称半数致死量（LD ₅₀）；ED ₅₀与LD ₅₀的比值为治疗指数（therapeutic index，TI），表示药物的安全性。

口服药物进入血液循环之后，首次通过肝脏时，要被代谢一部分，接着由肝静脉进入血液循环，进而向组织弥散。为了维持血中有一定的有效浓度，在常规给药前应予以负荷剂量，如口服药间隔时间与其半衰期相近，可首次剂量加倍。半衰期时间长或毒性大者，要分次应用，以免一次大剂量引起中毒及一旦发生中毒难以在短时间内缓解，如地高辛一般采用3～4天达到负荷剂量，门诊病例采用常规维持量，通常经过4～6个半衰期可达到负荷剂量的血药浓度。负荷量要不要给、给多大剂量、如何给法，都取决于药物的药理特点及病情的轻重缓急。