三、药品审评立法

（一）功能

审评程序不仅关涉新药的安全性和有效性，更与产业创新联系紧密。上文所述之新药基准便是其中的一个重要组成部分，倘若其止步于“1984—2002年”阶段，就无法对药物创新形成“倒逼”机制，科研将长期处于低水平重复状态。相反，一旦法定基准得到革新，其所起到的引导作用亦是立竿见影。2007年7月，国家食品药品监督管理局公布了《药品注册管理办法》，将“新药申请”再界定为“未曾在中国境内上市销售的药品的注册申请”而产生的影响便是典例。[18]

除新药界定基准外，新药审评程序、药品上市许可人制度等亦与药物创新密切相关。以新药审评程序为例，其涉及药物申请进入市场所需付出的制度成本。政府监管拥有多种影响创新的方式，其中之一是：政府向产业施加合规负担，这将导致后者把本可用于创新的时间和金钱投入到为合规而付出的努力当中。面对合规负担，倘若监管范围狭窄、创新结果能够逸脱于规制约束之外，则此时出现的是“规避型创新”；倘若监管范围广泛、创新的成果或过程处于其约束范围之内，则此时出现的是“合规创新”。一味要求合规，并不能保证达到真正的创新。[19]

具体到新药审评机制，设计精良的程序可以保证能够筛选出在安全有效性、利益与风险的衡量、包装说明书的合适性、药品生产方法、维持药品质量的控制机制等各方面都合乎要求的药品，并尽可能迅速地进入市场。这不但能令研发企业尽快收回成本并启动新一轮研发项目，而且有利于维护病患的健康权益。

（二）新药审评程序

1.美国

美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，简称FDA）下属的药品评价与研究中心（CDER）承担保证安全、有效的产品的可及性的使命。该国新药审批的原则是“宽进严出”，[20]而新药申请可分为研究用新药申请、新药申请与简化新药申请三类。

研究用新药申请根据申请用途的不同，可以分为三种类型，分别是研究型研究用新药申请（Investigator IND），紧急使用型研究用新药申请（Emergency Use IND）和治疗型研究用新药申请（Treatment IND）。新药申请可分为标准审评程序与优先审评程序，前者时限是十个月，后者是六个月。

总体上，《联邦食品、药品与化妆品法》、《罕见病用药法》（Orphan Drug Act）、《药物价格竞争与专利期限恢复法》（Drug Price Competition and Patent Term Restoration Act）、《处方药使用者费用法》（Prescription User Fee Act）、《食品药品管理局现代化法》（FDA Modernization Act）、《公共健康保障与生物恐怖主义应对法》（Public Health Security and Bioterrorism and Response Act）、《儿科研究公平法》（Pediatric Research Equity Act）、《食品药品管理局修正案法》（Food and Drug Administration Amendment Act）及其他相关规则、指南等共同构成了美国新药审评的法律框架。[21]

2.欧盟

在欧盟，扮演着和FDA类似的角色的，是欧洲药品局（European Medicines Agency），其使命在于做出以科学为基础的决策，规制药品，促进公共健康。药品欲进入欧洲市场，必须经过“临床试验申请”（clinical trial application）和“上市许可”（marketing authorization）两个步骤，对前者的批准在成员国层面进行，对后者的审批则可分为“集中程序”、“互认程序”、“成员国程序”与“非集中程序”。[22]欧盟《人用药品指令》（Directive 2001/83/EC）、欧盟委员会（EC）No 1085/2003条例、欧盟委员会No 726/2004条例等共同构成新药审评的法律渊源。[23]

3.日本

2014年6月，为鼓励新型药品在日本率先完成实用化，厚生劳动省宣布实施“率先一揽子战略”，以推进从新药基础性研究到临床研究试验、审查批准、保险适用、海外扩展的一体化机制。2015年，日本正式实施率先审查指定制度，这旨在缩短审查期限，在药品研发的早期阶段指定在药品审批相关的商谈、审查中优先处理的划时代新药。此外，随着“未审批药品迅速实用化方案”的施行，厚生劳动省下属“未审批药品、非适应症用药品讨论会议”对于符合一定要件的欧美未批准药品也可以提出研发要求。

（三）加快上市程序

在美国，FDA的鼓励措施是以临床应用为导向，针对有潜力治疗严重和危及生命的疾病的新药、比已上市药品有显著改进的药品，根据不同特点，共设有四种新药加速审评通道：快速通道（fast track）、突破性疗法（breakthrough）、优先审评（priority review）、加速许可（accelerated approval）。在欧盟，加快上市程序主要针对预计将具有重大公共卫生效益，尤其是从治疗创新角度而言具有重大公共卫生效益的药品。

在日本，依《药事法》，优先审查所适用的对象为罕见病用药以及其他“在医疗方面具有较高必要性”的药品，包括但不限于新药；《优先审查办法》则将优先审查程序的适用对象确认为罕见病用药、率先审查指定药品及符合特定要件的新药。

（四）罕见病用药审评

美国通过了《罕见病用药法》，界定了罕见病用药资格，对罕见病用药申请进行优先审评，给予罕见病药物市场独占权。欧盟《罕见病药品条例》就以下方面做了规定：罕见病用药的界定基准、罕见病药品委员会的任务和运作程序、罕见病用药的认定和移除程序、对罕见病临床试验及新药审批的支持，以及市场独占期和其他激励措施。

我国可借鉴国际经验，适时制定《罕见病用药法》，以立法对罕见病诊治、罕见病药品审评审批、罕见病费用筹资等内容加以规定，以更好实现对罕见病患者合法权益的平等保护。在立法尚不成熟的情况下，可考虑以国务院颁布行政法规的形式，制定《罕见病用药管理条例》。当下应着力完善罕见病目录制度，将罕见病药物纳入优先审评审批程序等加快上市注册程序。

（五）药品审评收费

1992年美国国会颁布《处方药使用者费用法》（PDUFAⅠ），授权FDA可将向制药企业收取的费用用于审评，这在一定程度上缓解了美国药品审评资金不足、人手不够的情况，此后国会又通过PDUFAⅡ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅴ、Ⅵ、Ⅶ共六部法律，将审评收费的授权延续至今。《处方药使用者费用法》改进了美国药品注册和药品监管的绩效。

在我国，药品注册收费制度也有其正当性根据，当药品注册行为有可确证的受益与可确证的受益人时，以公平且有效率的方式设定药品注册收费，有助于体现“谁受益，谁负担”的精神。现行《药品管理法实施条例》授权国务院财政部门、国务院价格主管部门制定具体收费标准，在“公共服务以财政负担为主，准公共服务以财政和受益者共担”这一原则的指引下，应对相应的药品监管和药品注册活动收取费用，并明确规定所收取费用的用途。

（六）药品审评中的程序设计

药品审评中的其他制度，例如沟通交流机制、指导原则、通用技术文件要求等，也有助于加快药品的审评速度。

以沟通交流为例，在美国，在研究用新药申请提交前、Ⅰ期和Ⅱ期临床结束后，Ⅲ期临床开始前，新药申请提交前，都有会议举行，上市后也有沟通交流会等其他类型的会议。在我国，应充分发挥不同沟通交流渠道的作用，如沟通交流会议、一般性技术问题咨询、电话咨询、传真邮件咨询、问询式沟通交流等。建议明确将沟通交流机制优先适用于创新药物。

美国、欧盟都制定了大量的药品审评指导原则，应进一步强化技术审评指导原则在我国药品研究开发和注册管理中的地位，解决数量少和布局不合理的问题，改进我国药品审评技术指导原则的本土化程度，让多元主体参与技术指导原则的形成过程。

通用技术文件（Common Technical Document，简称CTD）的引入，促进了药品审评中的规制协调，减少了申请人在不同国家和地区提交不同格式申报材料而付出的成本，便于信息的搜集、整理和共享。我国也在鼓励以通用技术文件格式提交电子化、格式化的药品申报资料。