二、“新药”的内涵与概念变迁

界定“新药”的法律基准之形成，可以回溯我国药品监管体系之形成，其变迁沿革史可分为以下若干阶段：1984—2002年，2003—2007年，2008—2015年，2015年至今。前三个阶段分别对应的基准是：“我国未生产过”及“增加新的适应症、改变给药途径和改变剂型”；[13]“未曾在中国境内上市销售”，“改变剂型、改变给药途径的”，“增加新适应症”；[14]“未曾在中国境内上市销售”。[15]

2015年8月，国务院颁布的《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》针对仿制药重复建设申请、市场恶性竞争等病灶，将“提高药品审评基准”列为改革第一项主要任务。具言之，该文件将药品区分为“新药”与“仿制药”两大类别，前者的界定基准由此前的“未曾在中国境内上市销售”变更为“未在中国境内外上市销售”，并进一步将“新药”划分为“创新药”和“改良型新药”。[16]

回顾此前的2003—2007年这一阶段，我国企业的研发兴趣集中在对国外上市的新药的仿制上，这难免导致用于创新药物研究的各种资源和力量被大量挤占。《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》使我国与美国、欧盟、日本等国家与地区接轨，“全球新”从此取代“国内新”，成为新药的核心界定基准。

在美国，新药的定义规定在《联邦食品、药品与化妆品法》（Federal Food, Drug and Cosmetic Act）之中。新药被界定为：（1）在标识所规定、建议或暗示的条件下，所含成分的安全性和有效性未能接受经科学训练且具有丰富经验的专家们评审，并获普遍认可的任何人用药品；（2）被确定作为研究用药，以确定在相应条件的安全性和有效性，但除用于此研究外，未在该条件下，在实质性的范围和时间内被使用的任何人用药品。具体而言，一种新药必须包含新药物质（new drugsubstance），即在药品生产、处理和包装过程中任何可能产生新颖性的物质，具体可以是新活性成分、新化合物、新配方、新剂型、新给药途径等。[17]

在欧盟，判定新药的关键在于鉴别“新化学活性物质”（new chemical active substance）。《对申请人的公告》（Notice to Applicants，简称NTA）给出的“新药”定义是：在欧盟内部未曾作为医药产品而获得批准上市的化学物质；或曾在欧盟内部获得批准上市，但关于安全性与效力的特征与曾经获得批准的化学成分显著不同的同分异构物、同分异构物的混合物、化学物质的复合体或衍生物或盐化物。此外，欧盟《人用药品指令》（Directive 2001/83/EC）等对此亦有所涉及。

建议在修订药品法规时，首先将“药品”划分为“新药”和“仿制药”，继而将“新药”定义为“未在中国境内外上市销售的药品”，将“仿制药”定义为“具有与参比药品相同的活性成分、剂型、规格、适应症、给药途径和用法用量，质量和疗效一致的药品”，并根据物质基础的原创性和新颖性，将新药进一步划分为“创新药”和“改良型新药”。