前言

Ⅰ期临床试验指的是新药临床研究的起始阶段，是初步的临床药理学及人体安全性评价试验。Ⅰ期临床试验是由临床前动物实验过渡到人体研究的重要阶段，起到承上启下的关键作用，其设计与实施关乎药物研发的成败。

传统的Ⅰ期临床试验的概念是基于药物开发时间轴提出的，其研究内容也比较程式化，这在一定程度上阻碍了新药研发策略的创新性。为了提高新药研发的效率，加之相关技术的不断进步，国际上近年来提出了很多新的研究方法并广泛地应用于Ⅰ期临床试验中，极大地丰富了Ⅰ期临床试验的内涵。如：在进行传统的Ⅰ期临床试验之前，开展一种名为“探索性新药临床研究”的试验（又称为0期临床试验）；Ⅰ期临床试验中的概念验证性试验让研究者尽可能从有限的研究中确证药物的作用机制；模型引导的药物开发技术和方法在Ⅰ期临床试验中不断得到应用，提高了药物的研发效率；新药Ⅰ期临床试验阶段开展的数据密集型研究使研究人员尽可能丰富地获得药物与机体相互作用的信息等。随着数据科学和人工智能技术的发展，还将有更多的研究方法应用于Ⅰ期临床试验中。

本书简要介绍了Ⅰ期临床试验的概念和研究内涵的发展变化；对相对经典的Ⅰ期临床试验设计和针对Ⅰ期临床试验特点来实施试验进行了较为详细的介绍，以期能够提高申办方和研究者临床试验设计能力和实施试验的规范性；本书最后一章为读者提供了一些国际上相关监管机构的信息，也便于大家查阅最新的相关资料。

本书作为“十三五”国家重点图书出版规划《药物临床试验设计与实施丛书》的一部分，编者希望能够通过本书为大家提供较为系统的Ⅰ期临床试验相关内容。鉴于药品监管科学的迅猛发展和编者的水平与能力，书中难免有一些内容上的滞后和文字上的错误与疏漏，敬请大家给予批评指正。

编者

2020年12月