第一节 医学科研设计概述

现代科学研究实验设计的思想产生于20世纪20年代，由英国著名统计学家费歇尔（Ronald A. Fisher，1890—1962年）在进行农业田间实验时提出。费歇尔发现在田间实验中，环境条件难以严格控制，随机误差不可忽视，故提出对实验方案必须作合理的安排，以减少随机误差的影响，提高实验的可靠性，他曾出版了最早的一本专著《实验设计》，提出减少误差的三项原则：随机、重复和适当地组织实验。实验设计是在进行科学研究时，对研究方案作合理的安排，以减少随机误差的影响。采用适当的研究实验次数，减少实验的成本并能对数据进行有效的分析，提高研究实验的可靠性，从而实现研究目的。1946年，英国临床医学研究理事会进行一项具有随机对照的利用链霉素治疗肺结核的临床试验，从多个中心医院搜集患者，将患者随机分为两组，一组采用链霉素加卧床休息，另一组单纯卧床休息，疗效由生存情况和X线检测，结果链霉素组患者的生存率和X线比对照组都有明显的改善，这是世界上第一个采用统计学方法进行的临床试验。

实验设计根据内容可分为专业设计（professional design）和统计设计（statistical design），专业设计要求运用医学专业知识进行设计，它反映了研究者对医学专业知识的掌握程度和能力。统计设计是运用统计学知识进行设计，主要是依据研究目的，从研究的现况条件出发，规定研究因素，选择效应指标，确定研究对象的数量和纳入标准，拟实施的方案，及数据收集、整理分析的模式，直至结果的解释，进行系统的安排，使其消耗最少的人力、物力和时间，而获得可靠的信息与结论。实验设计是保证研究者正确运用统计学知识进行统计描述和统计推断的前提。

统计设计可按照在研究过程中是否对研究对象进行干预分为干预性的实验设计和观察性的调查设计。干预性的实验设计是在人为控制实验的主要条件下进行的，又可分为动物实验设计、临床试验设计与社区干预试验设计。

（1）动物实验设计（animal experiment design）：

是运用统计学的设计方法，把动物、细胞、微生物等作为实验对象，对其施加某种干预，获得实验结果。例如，研究不同浓度药物对大鼠毒性强度的设计。

（2）临床试验设计（clinical trial design）：

是运用统计学的设计方法，把患者作为试验对象，对其施加某种干预，获得试验结果。例如，研究采用某种新型降糖药治疗糖尿患者疗效的设计。

（3）社区干预试验设计（community intervene trial design）：

是运用统计学的设计方法，在某一地区或街道内人群中进行，对其施加某种干预，获得试验结果。社区干预试验常常是观察某项保护措施对干扰某种危险因素致病的效果。例如，研究对新生儿注射乙肝疫苗预防乙型肝炎发病的作用的设计。

观察性的调查设计（survey design）是对特定人群进行的，在研究过程中研究者对研究对象未加任何的干预措施，其观察事物某种特征，进行分析比较，从而找出事物变化的规律。比如：观察吸烟对人体健康危害的研究设计。