免疫调节药是指能够通过影响机体的免疫应答反应和免疫病理反应而增强或抑制机体免疫功能的药物，用于防治免疫功能异常所致的疾病，包括免疫抑制药和免疫增强药，前者通常指糖皮质激素和免疫抑制剂，用于防治免疫病理反应，主要用于器官移植时的排异反应、自身免疫性疾病、过敏反应等；免疫增强药主要用于免疫缺陷性疾病，也用于增强机体抗感染和抗肿瘤的免疫力。

免疫调节药在神经内科主要用于多发性硬化、多发性肌炎、重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病、急性脊髓炎、吉兰-巴雷综合征等。

糖皮质激素（glucocorticoid，GC）是由肾上腺皮质中束状带分泌的一类甾体激素，包括氢化可的松（皮质醇，hydrocortisone）和可的松（cortisone），称为内源性GC，也包括经过结构优化的具有类似结构和活性的人工合成物，称为外源性GC，如地塞米松（dexamethasone）、倍他米松（betamethasone）、泼尼松（prednisone）、泼尼松龙（prednisolone）、甲泼尼龙（methylprednisolone，MP）等。

GC的分泌主要受下丘脑-腺垂体-肾上腺皮质轴（HPA轴）的调节。由下丘脑分泌的促肾上腺皮质激素释放激素（CRH）进入腺垂体，促进促肾上腺皮质激素（ACTH）的分泌，ACTH则可以促进皮质醇的分泌。反过来糖皮质激素在血液中浓度的增加又可以抑制下丘脑和腺垂体对CRH和ACTH的分泌，从而减少糖皮质激素的分泌，ACTH含量的增加也会抑制下丘脑分泌CRH，这是一个负反馈的过程，保证了体内糖皮质激素含量的平衡。内源性糖皮质激素的分泌有昼夜节律性，午夜时含量最低，清晨时含量最高。此外，机体在应激状态下，内源性糖皮质激素的分泌量会激增到平时的10倍左右。

糖皮质激素的作用包括生理作用和药理作用。

生理作用包括：调节糖、脂肪、蛋白质的代谢，对糖代谢的作用是促进糖原异生，增加肝糖原和肌糖原含量；对蛋白质代谢的作用是促进蛋白质分解，抑制蛋白质合成；对脂肪代谢的作用是促进脂肪分解等；也影响水电解质代谢，有弱的储钠排钾等作用；体内其他一些激素（如肾上腺激素、胰升糖素）需要有适当浓度的糖皮质激素存在，才能正常表达。

药理作用：大剂量或高浓度的糖皮质激素具有药理作用，包括抗炎、免疫抑制、抗休克、抗毒素及刺激骨髓造血功能、兴奋中枢神经系统、促进胃酸和胃蛋白酶分泌等。

GC按作用时间长短可分为短效、中效与长效3类。短效药物如氢化可的松和可的松，作用时间为8～12小时；中效药物如泼尼松、泼尼松龙、甲泼尼龙，作用时间为12～36小时；长效药物如地塞米松、倍他米松，作用时间为36～54小时。其对受体的亲和力、水盐代谢、糖代谢、抗炎强度、等效剂量、血浆半衰期、作用持续时间的比较见表3-15。

糖皮质激素主要用于急慢性肾上腺皮质功能不全、腺垂体功能减退和肾上腺全切除术后的补充替代疗法，严重急性感染及炎症，自身免疫性和过敏性疾病，休克，急性淋巴细胞白血病、再生障碍性贫血、粒细胞减少、血小板减少症、过敏性紫癜等血液系统疾病，恶性淋巴瘤、晚期乳腺癌、前列腺癌等恶性肿瘤，也用于银屑病、湿疹、接触性皮炎等皮肤疾病，还用于器官移植的抗排异反应。神经内科主要用于重症肌无力、多发性硬化、多发性肌炎、吉兰-巴雷综合征等。

短效类GC主要用于原发性、继发性（垂体性）肾上腺皮质功能减退症和肾上腺酶系缺乏所致的肾上腺增生。中效类GC对HPA轴的抑制作用相对较弱，主要用于抗炎治疗，其中甲泼尼龙的糖/盐作用比较好，长期服用疗效稳定，适用于肝功能不全患者，注射剂可用于静脉给药，可做冲击治疗；泼尼松（龙）的糖/盐作用次之，可长期服用，泼尼松龙适用于肝功能不全患者。长效类GC因生物半衰期长，对HPA轴抑制作用长而强，抗炎治疗指数高，用药剂量小，适合短期使用，可用于其他糖皮质激素反应不佳或无效的疾病。

长期应用GC可引起一系列不良反应，其严重程度与用药剂量及用药时间成正比，主要有：

（1）医源性库欣综合征，如向心性肥胖、满月脸、皮肤紫纹瘀斑、类固醇性糖尿病（或已有糖尿病加重）、骨质疏松、自发性骨折甚或骨坏死（如股骨头无菌性坏死）、女性多毛月经紊乱或闭经不孕、男性阳痿、出血倾向等。

（2）诱发或加重细菌、病毒和真菌等各种感染。

（3）诱发或加剧胃十二指肠溃疡，甚至造成消化道大出血或穿孔。

（4）高血压、充血性心力衰竭和动脉粥样硬化、血栓形成。

（5）高脂血症，尤其是高甘油三酯血症。

（6）肌无力、肌肉萎缩、伤口愈合迟缓。

（7）皮质类固醇性青光眼、激素性白内障。

（8）精神症状如焦虑、兴奋、欣快或抑郁、失眠、性格改变，严重时可诱发精神失常、癫痫发作。

（9）儿童长期应用影响生长发育。

以下疾病或状态尽量避免使用糖皮质激素：对糖皮质激素类药物过敏；严重精神病史；癫痫；活动性消化性溃疡；新近胃肠吻合术后；骨折；创伤修复期；单纯疱疹性角结膜炎及溃疡性角膜炎、角膜溃疡；严重高血压；严重糖尿病；未能控制的感染（如水痘、真菌感染）；活动性肺结核；较严重的骨质疏松；妊娠初期及产褥期；寻常型银屑病。但若有必须用糖皮质激素类药物才能控制疾病，挽救患者生命时，如果合并上述情况，可在积极治疗原发疾病、严密监测上述病情变化的同时，慎重使用糖皮质激素类药物。

以下患者需慎重使用糖皮质激素：库欣综合征、动脉粥样硬化、肠道疾病或慢性营养不良的患者及近期手术后患者；急性心力衰竭、糖尿病、有精神病倾向、青光眼、高脂蛋白血症、高血压、重症肌无力、严重骨质疏松、消化性溃疡病患者；妊娠及哺乳期妇女、病毒性感染患者、儿童。其中感染性疾病必须与有效的抗感染药物合用。

使用糖皮质激素还应注意以下事项：

（1）防止交叉过敏，对某一种糖皮质激素类药物过敏者也可能对其他糖皮质激素过敏。

（2）使用糖皮质激素时可酌情采取如下措施：低钠、高钾、高蛋白饮食；补充钙剂和维生素D；加服预防消化性溃疡及出血等不良反应的药物；如有感染应同时应用抗感染药物以防感染扩散及加重。

（3）注意根据不同糖皮质激素的药动学特性和疾病具体情况合理选择糖皮质激素的品种和剂型。

（4）应注意糖皮质激素和其他药物之间的相互作用：近期使用巴比妥酸盐、卡马西平、苯妥英、扑米酮或利福平等药物，可能会增强代谢并降低全身性糖皮质激素的作用；口服避孕药或利托那韦可以升高糖皮质激素的血药浓度；糖皮质激素与排钾利尿药（如噻嗪类或呋塞米）合用，可以造成过度失钾；糖皮质激素和非甾体抗炎药物合用时，消化道出血和溃疡的发生率增高。

免疫抑制剂是指非特异性地抑制机体免疫系统的药物，其特点是：作用缺乏特异性和选择性，抑制病理反应的同时又干扰正常免疫，既抑制体液免疫，又抑制细胞免疫。

免疫抑制剂原属抗肿瘤或器官移植后抗排异反应药物，在对其作用机制有了更多的了解后，经过调整剂量，并通过大量临床实践证明它们的免疫抑制作用后应用于自身免疫性疾病。恰当地应用免疫抑制剂可使自身免疫性疾病缓解，但不能根治。

免疫抑制剂损伤人体其他正常细胞的生长，可出现骨髄抑制、周围血细胞减少、肝功能损害、肺纤维化、脱发、胃肠症状、感染等多方面的不良反应，使用中须严格掌握适应证和禁忌证。在用药期间务必定期监测不良反应，按病情而调整剂量或停用。通常用于自身免疫性疾病（如类风湿关节炎、红斑狼疮、炎症性肠病、自身免疫性溶血性贫血、结缔组织病、重症肌无力、多发性硬化等）、器官移植排异反应。

目前用于神经系统疾病的免疫抑制剂有：细胞毒类免疫抑制剂的环磷酰胺（cyclophosphamide，CTX）、硫唑嘌呤（azathioprine）、甲氨蝶呤（methotrexate，MTX）等；钙调磷酸酶抑制剂的环孢素（cyclosporin）、他克莫司（tacrolimus，FK506）等；其他如吗替麦考酚酯（mycophenolate mofetil）。

神经系统疾病常用的细胞毒类免疫抑制剂的比较见表3-16。

神经系统疾病常用的钙调磷酸酶抑制剂的比较见表3-17。

免疫增强药是指通过不同方式，达到增强机体免疫力的一类免疫治疗性药物，用于治疗免疫缺陷或功能低下的疾病、难治性感染及肿瘤的辅助治疗。用于神经系统疾病的有静脉注射用人免疫球蛋白（p H4）（immunoglobulin）、聚肌胞（polyinosinic-polycytidylicacid）、薄芝糖肽（bozhiglycopeptide）等，见表3-18。