第四节　干细胞与再生医学发展趋势

我国是世界第一人口大国，因创伤、疾病、遗传和衰老造成的组织器官缺损或功能障碍人数位居世界之首，也是步入老龄化社会最快的国家之一。老年病的防治已经对社会和谐、发展产生重要影响。就单病种而言，我国有糖尿病患者约5800万人，重症肝病患者约3150万人，每年等待肝移植手术的患者约50万，获得者5000余人，等待肾移植患者约40万，获得移植者3000余人，等待角膜移植患者约30万人，获得移植者3000余人。我国每年烧伤、烫伤患者达500万～1000万例，新发癌症病例160万，恶性血液性疾病10多万，死于心脑血管疾病患者260万。乙肝病毒携带者为1.2亿，丙肝病毒携带者为1500万人，其转化为乙型肝炎与丙型肝炎的比例分别为20%和50%，即2400万人和750万人，部分患者将最终发展成肝硬化或肝癌，每年因终末期肝病死亡约30万人，其中约50%死于肝癌；我国60岁以上人群的帕金森病发病率为1.5%，70岁以上人群升至2%。如此庞大的患者群，迫使我们必须发展新的治疗模式，推进干细胞研究、组织工程产品研发等再生医学相关内容的进程。

我国对再生医学产品的需求将位居全球之首，但随着我国加入WHO，知识产权保护日益成为我国突出的科学技术问题，因此，加强对再生医学的研究与开发，加大投入，尽快获得拥有自主知识产权的再生医学产品成果，使我国在未来激烈的国际竞争中占有一席之地，已是医学研究领域中的当务之急。

干细胞作为一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞群体，能进一步分化成为多种类型的细胞，构成机体各种复杂的组织和器官。干细胞及其分化产品为有效修复人体重要组织器官损伤及治愈心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途径。以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，从而成为新医学革命的核心。加强干细胞和再生医学研究的战略部署，对构建我国国民健康体系至关重要。

干细胞及其转化应用是生命科学与生物技术研究的前沿和制高点，具有重要的科学意义和广阔的应用前景。近年来，干细胞研究取得了许多重要成果，干细胞调控的基本原理不断丰富，相关技术不断更新，临床转化成果逐步涌现，论文和专利数量逐年上升。干细胞移植在治疗神经、血液及自身免疫疾病等方面已经取得了一系列进展，逐渐呈现出两个明显的态势：一是干细胞的基础研究逐步深入，包括细胞命运调控、功能细胞获得、组织工程器官再造相关机制研究需求日益迫切；二是干细胞研究成果的转化步伐正在日益加快，一批干细胞相关产品已经进入临床实验，甚至已经上市，但是，规模化的干细胞转化应用在临床上尚未实现。因此，系统化的干细胞基础研究、研究成果的产业化和临床转化研究亟待加强。

我国在干细胞与再生医学领域经过多年发展，已经在细胞重编程、干细胞技术、特色性动物资源等领域打下了良好的基础，干细胞领域论文与专利在国际上排名大幅提升，但在干细胞转化研究领域的核心技术与成果略显不足，目前尚无规范化的干细胞转化应用和干细胞相关产品面世。随着社会的发展，人类对干细胞及相关产品的安全性、有效性、可控性方面的需求日益迫切，以临床应用为目标的干细胞基础与转化研究已经成为未来发展的瓶颈和新的研究热点。我国应凭借已具备的基础、人才与资源优势，合理布局干细胞及其转化应用研究，大力发展干细胞基础研发、技术、转化和产业，使我国能够占据干细胞基础研究及其转化应用的制高点，进一步增强我国在相关领域的国际竞争能力。

干细胞与再生医学研究已引起各国政府、科技界、企业和公众的高度关注，美日等发达国家均在国家科技战略规划中将其作为重要发展领域，在干细胞发育调控、干细胞制备技术、干细胞临床应用等领域进行了重点部署。很多国家持续增加对干细胞的研发投入，医药企业也逐渐加大对干细胞和再生医学研究与应用的投入。

随着对干细胞多能性调控分子网络及多能性维持基本规律的了解，科学家们逐渐探索出胚胎干细胞体外培养的适宜条件，建立起包括小鼠、大鼠、恒河猴和人类的胚胎干细胞系。美国和英国已批准部分胚胎干细胞临床应用研究计划，涉及的疾病包括视网膜黄斑变性和脊髓损伤等。

我国政府对干细胞研究非常重视。“十一五”期间即开始以“973”计划、“863”计划和发育与生殖研究国家重大科学研究计划等大力支持干细胞的基础研究、关键技术和资源平台建设，在干细胞研究及转化应用领域取得了一批标志性成果：在世界上首次证明了小鼠诱导性多能干细胞（iPSC）的发育全能性；首次揭示体细胞重编程起始的分子机制；首次成功建立大鼠和猪的诱导性多能干细胞；发现提高诱导性多能干细胞的转化效率的有效途径；鉴定了干细胞干性的分子标志物等；研发了一批治疗性干细胞产品和组织工程产品；筛选和研究了一批能够促进干细胞自我更新、改进iPSC诱导及提高干细胞定向分化效率的小分子化合物；建立了更加适合临床应用的人胚胎干细胞（ESC）系；发现了新的调控ESC自我更新的转录因子。我国在干细胞研究领域的国际影响力显著提升。但是，与欧美科技发达国家相比，我国的干细胞研究在原始创新能力与标志性成果方面仍有一些差距。

针对干细胞与再生医学研究领域亟待解决的问题，我国干细胞研究应力争在干细胞多能性维持与重编程的分子机制、干细胞与微环境的相互作用、干细胞定向分化与转分化、干细胞应用转化研究与关键性技术等方面取得突破，尤其是干细胞临床和转化应用的核心技术。

我国政府相关部门和学术界对再生医学的发展给予了密切关注和大力支持。比如说在中国科学院《中国至2050年人口健康科技发展路线图》和中国工程院《中国工程科技中长期发展战略研究》等科技规划中，都把再生医学列为重大研究方向。原国家卫生部组织制定了《组织工程化组织移植治疗技术管理规范（试行）》，并将干细胞技术归入“第三类医疗技术”进行管理。最近，相关部门又进一步加强了对干细胞治疗的管理。与此同时，学术界先后于2005年、2010年和2015年召开了3次“再生医学”香山科学会议，充分讨论了再生医学在中国发展的理念、范围、重点突破方向、技术路线以及需要解决的关键科学问题等，这些都为中国再生医学今后的发展打下了良好的基础并提供了相关保证。

在干细胞及转化应用研究领域，我国的起步较早，在《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006—2020年）》等重要规划对干细胞研究及相关的细胞治疗作了重要战略部署。通过“973”计划、“863”计划、国家重大科学研究计划、支撑计划、国家自然科学基金、中国科学院战略先导专项等科技规划和项目，对干细胞的基础研究、关键技术和资源平台建设给予了大力支持，取得了一批标志性成果。目前，我国干细胞领域的论文数量排名国际第2位，一批研究机构进入了国际研究机构前20位，其中中国科学院排名国际研究机构的第4位，申请并获得了一批国家专利和国际专利，专利数量已经排名国际第3位，国际专利授权排名第6位。

我国已经在干细胞领域建立了良好的基础研究和转化平台，培养和引进了高水平的干细胞研究梯队，初步具有了国家层面的统筹协调和政策规范方面的保障，并依托这些基础在一些干细胞领域取得了世界领先的研究成果，为我国干细胞研究的进一步发展奠定了坚实的基础。

总体来讲，通过进一步深入研究，今后一段时间内中国的再生医学可能会在干细胞诱导分化与多种损伤组织同步修复与再生，组织工程大器官的构建，组织工程产品从基础研究走向规模化应用，涉及再生医学的制度和法规的进一步建立和完善以及再生医学转化基地的规模化建设等方面取得实质性进展和突破。