从20世纪90年代起，在有效的支持治疗下，经过密集高强度的诱导化疗，神经母细胞瘤的化疗有效率已上升至70%～80%。

美国国立癌症研究院公布的1975～2006年的数据，NB的5年生存率在1岁以下患儿为90%，1～4岁患儿约为68%，5～9岁患儿约为52%，10～14岁患儿约为66%。美国斯隆-凯特琳癌症中心Kushner等报道应用CAV与EP方案交替化疗5个疗程后手术，约80%的高风险NB患儿获得完全缓解或部分缓解。澳大利亚玛格丽特公主儿童医院Baker等研究表明降低化疗强度、减少化疗周数、缩短疗程并不影响疗效，3年总生存率为96%。Moroz等发现初诊年龄<18个月的患儿，预后明显优于初诊年龄>18个月的患者，并且认为将临床分期年龄界定为18个月更为合理 ^［14］。染色体倍数及染色体片段异常与NB患者的预后密切相关，Look AT等发现在2岁以下的浸润性NB患者中，经过标准的化疗后，超二倍体患者常有较长的无病生存期，而二倍体患者常常很快治疗失败疾病进展 ^［15］。因此，INRGSS将二倍体划分为预后不良型的高危因素之一。早期研究发现NB细胞常伴1号染色体短片段缺失，以1p36最为常见。Parodi等研究提示1p缺失是影响NB预后的独立危险因素，提示预后差 ^［16］。研究发现40%NB患者存在11号染色体长臂（11p）缺失或同短臂异位，11p不稳定是NB临床预后差的独立因素之一 ^［17］。MYCN基因扩增是已被公认为评价NB预后的可靠指标，其激活、表达与NB细胞恶性增殖、早期浸润、转移等恶性生物学行为直接相关 ^［18-20］。

唐锁勤 ^［21］等人对28例Ⅳ期神经母细胞瘤患儿，应用诱导化疗方案（环磷酰胺、柔红霉素、长春新碱化疗2周期，之后顺铂、依托泊苷与环磷酰胺、柔红霉素、长春新碱交替化疗4周期），期间进行外周血造血干细胞采集、手术切除，然后进行自体外周血造血干细胞移植，术后行局部放疗及13-顺氏维甲酸治疗，结果28例患儿诱导化疗结束时13例取得完全缓解，11例取得部分缓解，4年无病生存率接近30%。陈书宁、张锦华课题组 ^［22］应用低剂量化疗治疗44例晚期NB，化疗结束时完全缓解25例，部分缓解7例，稳定6例，进展6例，还有2例恶性程度高的NB被诱导分化为良性的节细胞瘤，10年无病生存率30.8%。4期神经母细胞瘤伴有骨髓转移化疗 ^［23］，诊疗中复发46.79%，缓解及稳定33.21%复发后化疗疗效有效58.82%。1年、2年、5年总生存率分别为76%、65%、23%。