在新药临床试验阶段，儿童不在受试者之列，其用药安全性资料在药品上市前无法得到。上市后的药品缺乏系统的评价制度和方法，即使上市多年的药品，儿童用药安全性资料仍然非常缺乏。如喹诺酮类药使用已久，在儿科临床的安全性有许多研究和探讨，但现有该类药品说明书仍缺乏18岁以下小儿及青少年安全性资料。还有一些儿科临床普遍使用的药物，既没有儿童用药安全性资料，也没有安全性提示。

目前许多用于儿童的药品还缺少儿童给药剂量参考。儿童用药主要采用年龄段、体重、体表面积3种计算方式给药。体重计算方式因简单易记，成为临床实际应用的主要计算方式。由于提供的药物剂量资料较少，不同文献提供的临床使用药物剂量差别很大，同样的药物按体重计算的给药剂量相差2～3倍也常见。