药物治疗方案的制订评估过程中，涉及诸如治疗方案的安全性、有效性、适应性等许多问题。准确、合理地解决这些问题，需要循证医学的支持。

指导临床医师制订某些疾病的治疗方案，帮助临床医师解答某些令人困惑的问题、医疗实践中提出的问题，统一认识。遇到疑难病症时，也可以从循证医学中围绕患者诊治展开。

科学治病、安全合理用药应使患者在最小的风险情况下，达到最大的治疗效果及效益。一种治疗方案的确立，必须是在获得最佳疗效的同时，尽可能节省医药费用。事实证明，评价药物的指标必须是包括主要预后指标为终点的前瞻性、多中心、大规模的RCT。大多数试验的主要终点为总死亡率，这是评价药物的唯一标准。例如，许多临床试验证明，应用血管紧张素转化酶抑制药治疗慢性充血性心力衰竭疗效肯定，既可减少反复住院，又可减少总死亡率，虽然需要支付较高的药费，但实际上还是减少了住院等开支，且大大延长了患者的存活期和提高了生活质量。循证医学主要关注和评价的是一些预后指标，包括主要终点、次要终点、生活质量以及药物经济学指标等。

循证医学的基础是证据，评价证据的方法尤为重要。既往根据个人临床经验和实践，设计不严谨的对照试验结果制订预防或者治疗方案的缺陷等显而易见，虽然临床研究方法学有了很大改进，随机对照试验也广泛开展，但仍受到人力、物力和时间等条件限制，大多数临床试验仍然存在样本量小、不足以消除随机误差对结果的影响等问题，而且有些试验研究受伦理学的限制，如针对体内放射性核污染消除的临床试验等无法进行，只有个案报道等。因此，将多个符合一定质量标准的研究结果收集起来，进行系统评价，从而获得可靠的证据，是非常有必要的。

医务工作者应根据患者的具体病情以及个人意愿，在知情同意的前提下，决定优先处理的问题，将获得的最佳证据结论应用到患者的治疗或者预防方案中，并在随后的诊疗中不断评估实施效果。在治疗方面有治愈率、有效率、绝对危险降低度（absolute risk reduction，ARR）、相对危险降低度（relative risk reduction，RRR）等。在药物治疗实践中，还需要关注药品不良反应，关注其发生频度的强度。

经过临床实践检验，实施循证医学证据的效果有成功和失败两种可能。不论结果如何，均应进行仔细的分析和评价，认真总结，以达到丰富经验、提高专业技能、促进学术水平、提高医疗质量的目的。

如循证医学与新药准入。新药的准入即决定某一药品在医疗机构的首次使用。目前，新药的准入多由药事管理与药物治疗委员会依据生产厂家提供的资料以及专家的个人经验讨论决定，受厂家宣传的影响和个人经验的限制，有时会作出一些不准确、不客观甚至错误的决定。循证医学有一套完整的收集、筛选、分析资料和系统评价的科学方法，为医疗机构引进安全、有效、稳定、经济的新药，提高医疗水平，克服主观偏倚，提供客观、科学的方法。